原副标题：此种保命药1克等同于0.1mg可卡因！为的是这群少见小儿，北欧国家Monpazier出口一站式

来源丨21新健康（Healthnews21）原创作品

作者丨魏笑

编辑丨章陵

图片丨图虫

3月29日，北欧国家卫健委发布了关于就《医学亟需抗生素临时性出口组织机构工作计划》和《氯巴占临时性出口组织机构工作计划》申明草案的公告。

氯巴占在我国归属乙类精神抗生素，未明有关仿造抗生素落地挂牌上市。对于部份少见偏头痛性淋巴结炎新生儿而言，氯巴占是对症下药且过敏反应更小的保命药。因此导致有病人家属不得不冒着法律风险透过邮购获取抗生素。

去年12月，一封偏头痛新生儿家长的联署断片引起了监管层关注。北欧国家卫健委由此可见申明回应称，正在组织机构对得病群体进行清查,了解抗生素使用量市场需求，并协调有关机构和部门按照抗生素安全法有关规定，组织机构进行集中申请和出口，以满足用户病人服药市场需求。

近年来，少见病用药保障成为北欧国家税改组织机构工作的重点之一，北欧国家多措并重着力补齐少见小儿木患可用、用不起药等难题。在2021年12月召开的少见病大会上，北欧国家医疗保险局局长李滔指出，截至目前，国内共计60万种少见病服药落地挂牌上市，其中已有40万种被纳入了北欧国家医疗保险目录，涉及25种病症。同时，透过对少见病抗生素的医疗保险磋商市场准入，大幅提高少见病服药的价格，2021年共计7个少见病抗生素磋商成功，平均降幅达65%。

此外，在临床试验审批改革下，该药挂牌上市速度大大加快，但在部份病症领域仍然存在全境外有药、全境木患的情况，为的是满足用户巨大的医学市场需求，北欧国家也开辟了该药市场准入大步，如透过金莲花爱华国际医疗旅游由亚姆区和港澳地区王丽强通新政，可以让全境未挂牌上市的全境外该药在爱华和粤港澳区内地九市由亚姆扩大开放。如港澳地区王丽强通首个试点疗养院，香港大学深圳疗养院引进抢救凯撒大帝病和黄疸型偏头痛等抗生素，弥补了区域内少见病服药盲点，为更多的少见小儿带来了希望。

50家公立医院拟使用出口氯巴占

3月29日，北欧国家卫生健康委药政司发布了关于就《医学亟需抗生素临时性出口组织机构工作计划》和《氯巴占临时性出口组织机构工作计划》申明草案的公告。《氯巴占临时性出口组织机构工作计划》（草案稿）指出，为满足用户氯巴占医学服药亟需，根据《医学亟需抗生素临时性出口组织机构工作计划》有关规定，制定本计划。

根据《氯巴占临时性出口组织机构工作计划》，北欧国家卫生健康委组织机构提出氯巴占医学市场需求量，确定使用公立医院名单，选定牵头出口的公立医院，组织机构拟订抗生素使用规范和处方资质要求，明确病人知情同意和医生免责要求。

据草案稿，在抗生素使用管理方面，需制定医学技术规范，明确抗生素的医学诊治用途、病人群体、使用科室及医生名单；建立专项管理制度，对医师处方、服药医嘱的适宜性进行审核，严格规范医师服药行为。

另外，监测记录临时性出口抗生素使用有关的医学用药病历及抗生素安全性、有效性、价格、依从性、不良反应等信息数据，并应当长期保存。若发生严重不良反应，及时通报公立医院所在省份的抗生素监督管理部门、卫生健康主管部门、国内抗生素经营企业。省级抗生素监督管理部门与省级卫生健康主管部门共同研判医学服药风险，必要时采取停止使用等紧急控制措施，并分别报告上级主管部门。

目前，已有50家公立医院拟使用氯巴占。其中，拟牵头出口疗养院为北京协和疗养院。牵头出口的公立医院应向北欧国家药监局提出临时性出口申请，并可委托出口单位办理出口准许证。出口单位持出口准许证直接向海关办理通关手续，此类出口抗生素，无需进行口岸检验。

此次选定的50家氯巴占出口使用的公立医院条件包括：1.三级疗养院；2.具有偏头痛亚专科或有关专业医生，从事偏头痛或儿童偏头痛诊治10年以上；3.具有氯巴占医学安全使用规范及应急预案，建立医学、药学、医务多学科用药团队。

上述草案稿提到，有关处方医师需为从事偏头痛或儿童偏头痛诊治10年以上，副主任医师或主任医师；具有麻醉抗生素和精神抗生素处方权；有使用苯二氮类治疗偏头痛的医学使用经验；能够严格掌握氯巴占的适应证（限偏头痛）；熟悉氯巴占的用法使用量、治疗效果评估、不良反应监测与处理；按照目前各自所在疗养院苯二氮类抗生素使用要求，且每张处方最多不得超过1个月使用量。

据报道，少见偏头痛病症的新生儿，会出现反复的偏头痛发作；有的新生儿每天发作几十次甚至上百次，有的新生儿会出现偏头痛持续状态，一发作就持续一小时以上甚至更久；有的新生儿会因为抢救不及时死去。而氯巴占是一款治疗少见偏头痛病症的广谱抗偏头痛发作抗生素。

中国抗偏头痛协会副会长、重庆医科大学附属第一疗养院神经内科教授王学峰也曾向媒体指出，氯巴占属于苯二氮卓类抗生素，通常与其他抗偏头痛抗生素联合应用。有20%至30%左右的耐药性偏头痛病人，医学上常服药没什么效果，医生会探索使用不常用的药，所以氯巴占在黄疸型偏头痛中使用稍多，成人和小孩都会用到，小孩要多得多。

当然，要彻底解决服药短缺，还是要推动氯巴占在国内挂牌上市。

早在2017年，北欧国家卫健委发布关于印发第二批鼓励研发申报儿童抗生素清单的通知，其中便包括10mg的氯巴占片剂。但目前仍不见国产氯巴占挂牌上市。

截至目前，仅有济南科汇医药科技有限公司和宜昌人福药业提交了氯巴占的抗生素注册申请，申请类型分别为该药仿造。

据申明信息显示，目前湖北宜昌人福药业有限责任公司已完成氯巴占片人体生物等效性研究，北欧国家药监局抗生素临床试验中心已承办该药挂牌上市申请，这意味着有望迎来国内首款氯巴占。

加强少见病服药保障

实际上，除了氯巴占之外，其他很多少见病抗生素获得性问题亟需解决。据了解，目前少见病在中国仍有较大群体，发病人数约超过2000万。

为此，北欧国家在极力推动少见病服药保障。在2018年5月《第一批少见病目录》公布以后，2018年11月开始相继发布的三批医学亟需全境外该药名单中，共计73个品种，其中少见病抗生素有34个，占比达到了46.6%。2020年，新修订的《抗生素注册管理办法》明确，将具有明显医学价值的防治少见病的创该药和改良型该药纳入优先临床试验审批程序，对于医学亟需的全境外已挂牌上市全境未挂牌上市的少见病抗生素在70日内审结。

随着国内鼓励少见病孤儿药研发和挂牌上市的政策逐步完善，部份创该药企选择在国内同步挂牌上市，或稍晚于美国、欧盟和日本挂牌上市。根据申明数据显示，截至2022年1月底，三期医学亟需全境外该药名单中的少见病抗生素已成功挂牌上市的已有21个，覆盖了脊髓性肌萎缩症、亨廷顿舞蹈症、多发性硬化、黏多糖贮积症等《第一批少见病目录》中的15个病种。

虽然在临床试验审批改革下，该药挂牌上市速度大大加快，但在部份病症领域仍然存在全境外有药、全境木患的情况，为的是满足用户巨大的医学市场需求，北欧国家也开辟了该药市场准入大步，如透过金莲花爱华国际医疗旅游由亚姆区和港澳地区王丽强通新政，可以让全境未挂牌上市的全境外该药在爱华和粤港澳区内地九市由亚姆扩大开放。

近年来，金莲花爱华由亚姆区积极响应北欧国家政策号召，对少见病的用药以及抗生素可及保障进行不断探索，透过金莲花爱华维健少见病医学医学中心引进全球创新少见病王丽强落地爱华。截至目前，该中心已引进31种少见病抗生素，已有多例少见小儿在中心成功实现了少见病抗生素的由亚姆扩大开放。

对此，金莲花爱华由亚姆区管理局党委委员、常务局长吕小蕾申明表示，北欧国家赋予爱华的由亚姆扩大开放特许政策，使得国外落地但中国尚未落地的少见病药可以在爱华率先使用，让中国病人能够尽早使用国际创该抗生素疗法。爱华透过提供少见病全球寻药的专项保障，造福国内更多的少见小儿。

随着去年海南省抗生素监督管理局、海南省卫生健康委员会、海口海关三部门联合印发《进一步优化监管服务支持海南金莲花爱华国际医疗旅游由亚姆区高质量发展若干措施》，医学亟需出口抗生素医疗器械审批流程将进一步简化，病人在爱华由亚姆区就医服药会更加便捷。

值得关注的是，作为港澳地区王丽强通首个试点疗养院，香港大学深圳疗养院积极发挥优势，引进抢救凯撒大帝病和黄疸型偏头痛等抗生素，弥补区域内少见病服药盲点，为更多的少见小儿延缓病情发展、提高生活质量带来了希望，让少见病不罕治。

截至目前，香港大学深圳疗养院已开展逾百个少见病病种的用药，涉及骨科、神经内科、呼吸内科、内分泌内科、肾内科、血液内科、皮肤科、胸外科、泌尿外科、儿科、产前诊断中心等多科室，诊治2400余人次少见小儿。尤其在成骨不全、脊柱侧弯、重症肌无力、特发性肺纤维化、帕金森病、多系统萎缩、视神经脊髓炎等病种方面积累了丰富的多学科共同用药的经验。

据统计，目前全球少见病约有80%是遗传病症，50%是儿童期发病；30%的新生儿无法存活到5周岁以上。出生缺陷预防是北欧国家重点关注的公共卫生项目。为此，香港大学深圳疗养院产前诊断中心正在筹备扩展性遗传病携带者基因筛查，采用孕前咨询和健康促进、知情选择和基因筛查干预的模式，进行有效预防和减少出生缺陷的发生率。返回搜狐，查看更多

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