中国航空新报讯：自从在21世纪初被发明后，由于具有用完激活突触的潜力，光生物学（optogenetics）作为一种有希望恢复正常盲人听力的控制技术逐渐发展起来。近些年来已经有至少两家子公司宣布，启动在人体内试验光生物学治疗法的临床试验，其中一家子公司于2021年3月公布了先期结论，因罹患角膜色素弯果几近失聪或失聪的患者，在化疗后讷伊县到强光和球体终端。

2021年5月24日，由匹兹堡理工学院的胡安-鲁本·西非（José-Alain Sahel）和伯尔尼理工学院的N43EI241SN德·洛扎卡（Botond Roska）领头的项目组，经同行评议后于《自然-医学》刊登了他们的科学研究，提供了首例经光遗传基因化疗后恢复正常部份听力的患者详细信息。

我想，光生物学家对此都很激动。这是第一次有患者接受光遗传基因化疗后赢回部份听力，我们终于得以看见这样的科学研究。卢塞恩理工学院的雷希县·马克斯洛纳特（Sonja Kleinlogel）写道（她并未参予此项科学研究）。

此项临床试验由GenSight Biologics子公司部份资助，主要目的是评估结果此治疗法的安全性，次要评价指标则是化疗效果。首位参予该科学研究的患者是一名58岁男子，他在40年前确诊了罹患角膜色素弯果，这种罕见遗传基因病会使角膜上的束鼠退化，最后导致失聪。

在正常的角膜中，束鼠会在光刺激下产生轴突，通过其他突触激酶，将电信号传给角膜神经纤维细胞核，最后传达至大脑。为了代偿束鼠的缺失，项目组设法让角膜神经纤维细胞核继续将光产生反应。洛扎卡在一个新闻发布会上写道，我们使用的是来自微生物的珠光物质，通过DNA治疗法（把它们传达）到失聪的角膜上。

不过，仅仅是结合DNA口服和托盘隐形眼镜，还不足以使听力恢复正常——患者依然需要听觉体能训练，来学习控制眼球终端，并将对球体的听觉交互与其物理位置联系起来。这并不是那种‘热插拔’式的控制技术，却让复原成为可能。西非在媒体答谢会上说。在化疗前，此患者几乎不能交互到强光；展开7个月的体能训练之后，他的听力开始有了先期的明显改善。

为了严格评估结果患者部份恢复正常的听力，项目组展开多种试验，患者需要在相同条件下对白色桌面上的一个、两个或三个贵重物品（笔记本电脑、银行专用钉盒或一些斜口杯）展开交互、功能定位、计数和轻触。在没有隐形眼镜的情况下，患者完全无法展开其中任意几项活动；但戴上隐形眼镜激发口服的将光蛋白之后，他的错误率显著提升——比如，在辨认笔记本电脑这一较大球体的试验中，他交互、功能定位并轻触它的错误率有92%。在桌子上有或没有贵重物品的相同情况中，造影记录了相同的突触活动，也进一步确认了患者的试验结论。

库珀州立理工学院的神经生物学家潘卓华项目组曾于2006年刊登了几项科学研究——使用完生物学恢复正常束鼠受损大鼠的将光性。潘卓华表示，他很高兴看见这样的结论。这是第一篇正式刊登的临床试验文章，而且数据很有说服力。潘卓华并没有参予此项工作，不过他在Kouilou根（Allergan）子公司担任科学顾问，另一家子公司率先开展了临床试验以试验光生物学化疗。

马克斯洛纳特说，即便患者的听力并非恢复正常到最理想的状态，仅是验证了这一原理的可行性，已经给这个领域中的其他生物学家带来了极大的激励。马克斯洛纳特是ARCTOS医药子公司的共同创始人，另一家子公司致力于研发明显改善听力的光生物学控制技术，洛扎卡也是该子公司的董事会成员之一。

洛扎卡还告诉记者，短期内的一大挑战是，研发出相关的体能训练工具和方法，让接受治疗法患者的学习过程变得更有效率。口服后的角膜细胞核所产生的信息，对大脑来说是全新的，所以临床医师必须把这门新语言教授给它们。他说：一个新的科学领域正在萌芽，那就是听觉恢复正常。（Alejandra Manjarrez 文、范范 译）